De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

Het lijkt er op de een immuuntherapie, specifieker een de CAR T-celtherapie tisagenlecleucel, vrij goed is uitgepakt bij kinderen en jongvolwassenen die, vergeefs, al diverse andere behandelingen hadden ondergaan. Het ging daarbij om een agressieve vorm van leukemie: acute lymfatische leukemie (ALL). Normaal zijn hun vooruitzichten uiterst somber. De meeste jonge patiënten bleken enige tijd geheel genezen van de ziekte al viel er gaandeweg steeds meer terugval te constateren. De meeste bijwerkingen waren van korte duur en omkeerbaar, constateerden onderzoekers van, onder meer, het kinderziekenhuis in Philadelphia (VS).

De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA keerde de tisagenlecleucel-therapie vorig jaar augustus goed voor leukemiepatiënten (B-cel-ALL) tot 25 jaar. Dat is voor het eerst dat die organisatie een gentherapie zou hebben goedgekeurd.
De gegevens waarop de onderzoekers hun conclusies baseren komen van 25 centra in elf verschillende landen. Het ging om zo’n 75 patiënten.
CAR staat voor chimere antigeenreceptor en de T is afkomstig van T-cel, een type afweercel. Met die therapie worden de T-cellen van de patiënt genetisch zo veranderd dat ze de de kankercellen aanvallen en doden. De techniek zou zijn ontwikkeld door Carl June van de universiteit van Pennsylvania. Die werkte samen met de onderzoekers van het kinderziekenhuis in Philadelphia. Het ging er bij dit onderzoek vooral om wat de effecten van de behandeling op de langere duur waren.

“Hiermee krijgen we meer bewijs hoe opmerkelijk deze behandeling werkt bij patiënten waarbij andere behandelingen niets uithaalden”, zegt onderzoekster Shannon Maude. “Uit de gegevens blijkt niet alleen dat de genezing langere tijd standhoudt, maar dat deze aan de patiënt aangepaste afweercellen maanden of zelfs jaren in het lichaam blijven.”

81%

Van de 75 patiënten die een CAR-T-behandeling kregen, reageerden 61 daarop (81%). Die herstelden geheel zo bleek uit bloedonderzoek gedurende ten minste drie maanden volgend op de therapie. Bij een deel kwam de ziekte weer terug. Van de 61 gold dat na zes maanden voor eenvijfde, na 12 maanden was dat 41%. Desondanks vinden de onderzoekers dat de effecten van de behandeling bekleven. Zonder die behandeling hebben de ALL-patiënten, waarbij de ziekte verschillende malen weer de kop op stak, weinig om naar vooruit te zien.

Bijwerkingen

Een van de meest voorkomende bijwerkingen was dat de patiënten een griepachtige aandoening kregen (CRS) met hoge koorts, spierpijn en andere ongemakken. Bijna de helft van de patiënt kreeg daar intensieve zorg voor, maar de effecten waren behandelbaar en voorbijgaand.
“Een van de kwellender vragen was of de de ernstige bijwerkingen van de CAR T-behandeling konden hanteren”, zegt medeonderzoeker Stephan Grupp van het kinderziekenhuis. “Sommigen van onze patiënten werden erg ziek, maar we zagen ook dat de meeste giftige effecten van korte duur en omkeerbaar waren met de mogelijkheid dat de leukemie weg blijft. Dat is een tamelijk opmerkelijke ommekeer voor een kind dat tot nu toe weinig kans op overleven had.” Toch kijken de onderzoekers of ze nog wat aan die bijwerkingen kunnen doen en of ze het slagingspercentage nog wat kunnen opvoeren. Hmmm, de blije uitspraken lijken me een beetje in tegenspraak met de resultaten al kun je natuurlijk zeggen dat iets in plaats van niets een verbetering is. Een wondermiddel is gen-/immuuntherapie in ieder geval niet.

Bron: EurekAlert