Er wordt veel over gentherapie gesproken, maar die wordt nog maar nauwelijks toegepast voor zover ik weet. Het lijkt er op dat een gentherapie voor netvliesveroudering binnen niet al te lange tijd de medische praktijk zal hebben bereikt. Die behandeling zou zes patiënten ten minste zes maanden gevrijwaard hebben van de, normale, behandelingen elke vier tot zes weken. De patiënten zouden ook beter af zijn wat hun gezichtvermogen betreft. Dat maakte Szilárd Kiss bekend, onderzoeker aan de oogheelkundige afdeling van het Weill Cornell-instituut in New York op de 123ste jaarvergadering voor Amerikaanse oogheelkundigen.
Kiss: “Het is de volgende revolutionaire sprong in het behandelen van AMD (netvliesveroudering; as). In termen van wetenschapsfictie en wetenschapswerkelijkheid wordt dit binnenkort klinische werkelijkheid.” Hij denkt dat deze gentherapie binnen drie tot vijf jaar zover is, afhankelijk van andere klinische onderzoeken en van de regelgeving.
Netvliesveroudering is de voornaamste oorzaak voor vermindering van het zicht en voor, uiteindelijk, blindheid bij Amerikanen boven de 50. Bij netvliesveroudering wordt een deel van het netvlies beschadigd. Dat gebeurt als er achter het netvlies nieuwe maar zwakke bloedvaten worden gevormd. Die lekken waardoor de lichtgevoelige cellen in het netvlies afsterven.

Ongeveer tien jaar terug kwam er een aanzienlijke verbetering in de behandeling van de aandoening door de anti-VEGF-therapie. Dat was de eerste behandeling die de vorming van de desastreuze bloedvaatjes voorkwam, waardoor 90% van de patiënten hun zicht behielden. Tenminste, dat zou zijn behaald in klinische proeven, maar in de praktijk bleek dat percentage heel wat lager te zijn (in de buurt van 50%). Dat komt vooral doordat voor die behandeling de patiënt elke vier tot zes weken op ‘herhaling’ moet en dat schijnt voor vrij veel mensen een probleem te zijn.

Zoektocht

Al toen die behandeling werd geïntroduceerd is er gezocht naar alternatieve behandelingen. Gentherapie leek daarbij een van meestbelovende. Het idee van Kiss was om het oog zijn eigen VEGF-remmers te laten aanmaken. Dat zou kunnen door middel van een injectie zoals nu bij de anti-VEGF-behandeling wordt gedaan, maar dan een keer en niet maandelijks.
Bij zo’n gentherapie moet je dan een ‘postbode’ hebben die het genetische materiaal en bijbehorend gereedschap aflevert in de cellen. Dat heet in (medische) onderzoekskringen een vector. Dat nieuwe gen moet dan een stof maken die lijkt op de VEGF-remmer aflibercept. Als dat gen eenmaal in het DNA van de netvliescellen is ingevoegd, dan maken die cellen dat eiwit zelf aan (is het idee). Kiss: “Het is de bedoeling dat dat maar een keer hoeft.”

Kiss en zijn medeonderzoekers toonden in dierproeven aan dat de therapie net zo goed werkt als een injectie met aflibercept en nu heeft hij, bij een klein groepje, menselijke patiënten aannemelijk gemaakt dat het ook daar werkt. De eerste klinische proef omvatte twaalf proefpersonen, die gemiddeld 35 anti-VEGF-injecties hadden gehad.

Bron: EurekAlert