MicroRNA in actie in wormpjes (afb: Nobelcomité/Mattias Karlén)

De Amerikaanse onderzoekers Victor Ambros van de universiteit van Massachusetts en Gary Ruvkun van de Harvarduniversiteit ontvangen dit jaar de Nobelprijs voor de Geneeskunde voor de ontdekking van microRNA’s en hun rol in genregulatie. Dat maakte het Nobelcomité van het Karolinska-instituut in Zweden vandaag bekend. Daarmee verhelderde het tweetal niet alleen een belangrijk deel van de beheersing van cellulaire processen, maar legden het ook de basis voor nieuwe soorten medicijnen, aldus het comité.
MicroRNA’s zijn korte RNA-strengen geproduceerd door lichaamscellen die de productie van bepaalde eiwitten kunnen verminderen of blokkeren. Normaal gesproken zorgen ze ervoor dat deze eiwitten in de juiste hoeveelheden, op het juiste moment en op de juiste plaats in het lichaam worden geproduceerd.
“Deze grote ontdekking onthulde een geheel nieuw principe voor genregulering dat wezenlijk blijkt te zijn voor meercellige organismen”, schrijft het Nobelcomité. Oorspronkelijk waren de twee geïnteresseerd in genen die een rol spelen in het tijdschema van verschillende genetische activiteiten, zodat genen op tijd en in de juiste mate actief worden of weer worden uitgeschakeld.
Daartoe bestudeerden ze twee mutaties van wormpjes. Ze zochten de gemuteerde genen op en waar die voor dienden. Het systeem dat ze uiteindelijk blootlegden was de genregulering door microRNA. Dat systeem, vonden ze, biedt organismen de mogelijkheid zich aan te passen aan veranderende omstandigheden.

MicroRNA’s kunnen ook betrokken zijn bij ziekteprocessen, zoals kanker of hartfalen. Ze kunnen er ook voor zorgen dat tumorcellen resistent worden tegen bepaalde medicijnen. Dat is de reden waarom onderzoeksinstituten en farmaceutische bedrijven al enkele jaren werken aan medicijnen die specifiek microRNA’s kunnen inactiveren die als problematisch zijn aangemerkt.

Hartfalen

Zo wordt een in Hannover ontwikkeld medicijn al getest bij patiënten en is het bedoeld om de progressie van hartfalen (onvoldoende pompcapaciteit van het hart) na een hartinfarct te vertragen of zelfs te stoppen. Het actieve ingrediënt bindt en inactiveert het microRNA miR-132, dat anders bijdraagt ​​aan de verandering en littekenvorming van de hartspier.

Er wordt echter ook onderzocht of bepaalde microRNA’s zelf geschikt zijn als actieve ingrediënten voor kankertherapie. Er zijn momenteel echter geen goedgekeurde medicijnen op basis van microRNA of microRNA-remmende actieve ingrediënten.

Bronnen: ABC News, idw-online.de