Genetisch behandelde longstamcellen (afb: univ. van Adelaide)

Het lijkt er op dat je rijpe longstamcellen van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) kunt verzamelen, het defecte CTFR-gen vervangen door het gezonde gen en die weer terugbrengen in de longen. Er zijn tenminste aanwijzingen uit proeven met muizen dat zo’n benadering zou kunnen helpen.  Het idee is dat die gezonde longstamcellen de zieke gaandeweg vervangen.

Taaislijmziekte is een vrij zeldzame longaandoening (70 000 patiënten over de hele wereld) waar vooralsnog geen genezing van mogelijk is. “We verzamelen rijpe stamcellen uit de longen van patiënten, corrigeren die met behulp van gentherapie en brengen aangepaste cellen dan weer terug in de longen zegt onderzoeker Nigel Farrow van de universiteit van Adelaide (Aus). Die geherintroduceerde cellen brengen de gezonde genen over op hun dochtercellen. Het is het idee dat die gezonde cellen de gemuteerde in de luchtwegen op den duur vervangen en de patiënt verlossen van die lastige ziekte, waarbij slijmvorming de ademhaling bemoeilijkt.

“Onze transplantaties zijn succesvol doordat we in onze nieuwe methode eerst de oppervlaktecellen verwijderen, zodat er ruimte ontstaat voor de nieuwe cellen”, zegt de Australische onderzoeker.

Ook bij mensen?

De behandeling zou volgens de onderzoekers ook bij mensen zijn toe te passen. Farrow: “Als we de techniek kunnen verbeteren dan zou het de levens kunnen verbeteren met taaislijmziekte en mogelijke deze chronische ziekte kunnen bestrijden.”

Bron: EurekAlert