Een open ruggetje (spina bifida) is een ernstige aangeboren afwijking, waarbij het ruggenmerg min of meer ‘bloot’ ligt. Onderzoekers rond Akihiro Umezawa hebben met behulp van een huid, gekweekt uit menselijke pluripotente stamcellen, het open ruggetje van ratjes nog in de baarmoeder gerepareerd. Dat schijnt redelijk succesvol te zijn geweest.
“We hebben laten zien dat foetale therapie verbetering brengt bij foetussen met een open ruggetje, waardoor levenslange complicaties die daar normaal mee gepaard gaan, kunnen worden voorkomen”, zegt de Japanse onderzoeker. “De ingreep is gering en zou een zeer gewenste nieuwe behandeling kunnen worden voor myelomeningocèle (de uitstulping van het ruggenmerg; as).”
Bij een open rug is de wervelkolom niet volledig uitgegroeid, waardoor het ruggenmerg uitstulpt. Een zuigeling met een open rug heeft een met vloeistof gevulde zak midden of laag op de rug. Veel van die baby’s hebben het risico dat hun hersens beschadigd worden doordat er te veel vloeistof binnen de schedel terechtkomt. De patiëntjes hebben vaak ook nog andere klachten zoals verlies over de controle van de blaas en darmen, geen gevoel in benen en voeten en verlamming van de benen.
Een open ruggetje wordt normaal gesproken binnen een paar dagen na de geboorte operatief gerepareerd. Een prenatale operatie zou gunstiger zijn, maar zou vroeggeboorte en andere complicaties met zich mee kunnen brengen.
Minimaal
Umezawa c.s. ontwikkelden zo’n prenatale operatiemethode met die weinig ingrijpend zou zijn. Daarbij transplanteerden ze de kweekhuid in de baarmoeder op de plek des onheils. Bij acht ratjes bedekte die huid na de geboorte de uitstulping deels, bij vier helemaal. Kennelijk werden de vreemde cellen niet afgestoten.
Voor de kweekhuid ontwikkelden ze een chemische cocktail die de (menselijke) pluripotente stamcellen moest omzetten in huidcellen. Ze behandelden de kweekcellen ook met andere stoffen zoals een huidgroeifactor om een zo natuurlijk mogelijk meerlaagse huid te krijgen. Alles bij elkaar duurde de kweek zo’n veertien weken. Een prenatale operatie van de menselijke foetus met een open ruggetje zou zo rond de 28ste, 29ste week van de zwangerschap moeten plaatsvinden om een zo groot mogelijk effect te hebben.
De menselijke huidcellen bleken netjes mee te groeien met de cellen van de rattenvrucht. De onderzoekers noteerden dat er geen kankercellen ontstonden. Wel bleek de ingreep
negatief uit te werken op geboortegewicht en lichaamslengte.
Umezawa: “Dit is bemoedigend. We geloven dat een foetale stamcelbehandeling goede mogelijkheden biedt om een myelomeningocèle te behandelen. Er zal nog meer onderzoek gedaan moeten worden om te bewijzen dat de methode veilig en ook op de lange termijn effectief is.”
Bron: Science Daily