Het is nog niet helemaal wat je zou mogen verwachten, maar het is een beginnetje. Onderzoekers proberen met het verjongen van netvliescellen een patiënt van groene staar (glaucoom) af te helpen. Door drie genen in verouderde cellen te (re)activeren, zouden die zich weer als jong en functioneel moeten gaan gedragen, is daarbij de gedachte. Dit is een fase I-onderzoek waarin de veiligheid van de behandeling wordt onderzocht.
De hoop is dat de eiwitten die door deze genen worden gecodeerd, de regeneratie van neuronen in de oogzenuw mogelijk zullen maken. Deze zenuw verbindt het oog met de hersenen en kan beschadigd raken bij mensen met glaucoom. Normaal gesproken regenereren deze neuronen niet bij volwassenen. Het bedrijf dat de proef sponsort, Life Biosciences in Boston, kondigde op 9 juni aan dat het de eerste deelnemer heeft behandeld.
De proef zal de veiligheid van de herprogrammeringsmethode testen, een punt van zorg binnen het vakgebied. Dierstudies in verschillende laboratoria hebben gesuggereerd dat gedeeltelijke herprogrammering veilig kan worden uitgevoerd, maar er bestaat de vrees dat het sommige cellen zullen ‘verkankeren’.

In 2020 ontdekten onderzoekers in het lab van David Sinclair aan de Harvarduniversiteit en hun collega’s dat het activeren van deze drie genen bij muisjes met beschadigde oogzenuwen de aanmaak van neuronen bevorderde en het gezichtsverlies bij oudere diertjes en muisjes met glaucoom omkeerde.
Sindsdien zouden dierproeven hebben aangetoond dat de behandeling geen zorgwekkende bijwerkingen zou hebben. Bovendien lijkt het oog een ‘veilige’ plek om zo’n gentherapie uit te proberen, waar geen levensbedreigende bijwerkingen zouden kunnen ontstaan.

Voorlopig heeft een patiënt die behandeling al achter de rug. Er staan nog elf patiënten op de lijst voor de klinische proef

Bron: Nature