Taaislijmziekte te behandelen met b-RNA-therapie of met CRISPR (?)

Omslag Human Gene Therapy

Onderzoekers van het technologisch instituut van de Amerikaanse staat Georgia denken dat de taaislijmziekte (cystische fibrose) is te behandelen met b-RNA-therapie of met de CRISPR-methode ongeacht de mutatie die die ziekte veroorzaakt. Dat zouden klinische proeven hebben aangetoond. Lees verder

Gentherapie heeft (enige) baat bij taaislijmziekte

Longfoto

Longen wordt prima beschermd door ons afweersysteem, waardoor gentherapie moeilijk aanslaat (foto: Guy Viner/SPL)

Zesentwintig jaar nadat het gen was geïdentificeerd dat verantwoordelijk is voor taaislijmziekte (cystische fibrose), hebben onderzoekers laten zien dat lijders aan die ernstige ziekte (enige) baat hebben bij een gentherapie. Het herstel van de longen is slechts gering (3,7% verbetering in vergelijking met een controlegroep), maar het geeft aan dat wetenschappers die al meer dan twintig jaar zoeken naar een manier om het foute gen door de goede variant te vervangen althans enig succes hebben. Lees verder

Minilongen gekweekt als proefobject

Minilongen

De gekweekte minilongen (afb: univ. va Michigan)

Vrijwel gelijktijdig komen onderzoeksgroepen uit Engeland (universiteit van Cambridge) en en Amerika (universiteit van Michigan) met de mededeling dat ze minilongen hebben gekweekt. De onderzoekers uit Engeland deden dat in verband met de bestudering van de taaislijmziekte (cystische fibrose), de onderzoekers uit Amerika vooral om het kweken van organen in de vingers te krijgen. Verderop in dit artikel hun recept. Uitgangspunt waren stamcellen, multipotente voor de Engelsen en embryonale stamcellen bij de Amerikanen. Zo langzamerhand beginnen gekweekte organen een serieuze aangelegenheid te worden. Vooralsnog worden die kweekorganen vooral gebruikt als materiaal om behandelingen en geneesmiddelen op uit te proberen. Lees verder