Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie

Hemoglobine

Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)

Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder

Genetische fouten hartcellen repareren via een prik (?)

Hart

1. Rechter atrium (boezem) 2. Linker atrium (boezem) 3. Bovenste holle ader 4. Aorta 5. Longslagader 6. Vier longaders 7. Mitralisklep 8. Aortaklep 9. Linkerventrikel (kamer) 10. Rechterventrikel (kamer) 11. Onderste holle ader 12. Tricuspidalisklep 13. Pulmonalisklep (afb: WikiMedia Commons)

Het klinkt vrij onaannemelijk maar het nieuws wordt door de serieuze Britse krant the Guardian gebracht, dus dan groeit (voor mij; as) de geloofwaardigheid. Onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk, de VS en Singapore zijn bezig met een methode om via een prik fouten in de genen van hartcellen te repareren. Bij dierproeven zou de aanpak een succes zijn geweest. Lees verder

Genoombewerking richt zich steeds vaker op landbouwgewassen

Procédé priembewerking

In de priembewerking worden stukjes DNA streng voor streng vervangen (afb: Nature)

Ook in dit blog ligt de nadruk bij genoom-bewerking vooral op geneeskundige toepassingen, maar dat betekent niet dat die op andere terreinen niet belangrijk is of kan worden. Als we het wetenschapsblad Nature mogen geloven (en waarom niet?) grijpen steeds meer landbouwbiologen naar die methoden om landbouwgewassen aan te passen, maar dat blijkt niet zonder problemen. Er zijn nog heel wat hobbels te nemen om landbouwgewassen genetisch zo te veranderen dat ze de honger en de ondervoeding in de wereld tot het verleden verbannen (of gaat het daar niet om?; as). Lees verder

Gentherapie herstelt gedeeltelijk gehoor muisjes

Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

Door slechts een base in het Tmc1-gen van muisjes te vervangen slaagden onderzoekers in die beestjes deels van hun doofheid af te helpen. Het zou voor het eerst zijn dat die techniek op gehoorafwijkingen is toegepast. Die techniek zou ook geschikt kunnen zijn voor het herstellen van andere ziekteverwekkende mutaties, denken de onderzoekers. Lees verder

CRISPR-basebewerkers veranderen ook RNA

Basebewerking DNA

Het principe van de basevervanging in DNA (afb: bechling.com)

De ontwikkeling van de CRISPR-methode, geleend van bacteriën, staat niet stil. Zo’n drie jaar geleden werd een CRISPR-techniek ontwikkeld om afzonderlijke basen in DNA te vervangen in plaats van hele genen. Daarmee nam de verfijndheid van die techniek om het genoom te bewerken aanzienlijk toe, maar nu blijkt dat die basevervangers ook RNA-moleculen veranderen. Dat zou wel eens fnuikend voor de veiligheid van deze genoombewerkingstechniek kunnen zijn, maar de onderzoekers denken al oplossingen gevonden te hebben. Lees verder

Gentherapie bij muizenfoetussen in baarmoeder lijkt succesvol

Basebewerking DNA

Het principe van de basevervanging in DNA (afb: bechling.com)

Voor het eerst zouden onderzoekers het genoom van zoogdiervruchten in de baarmoeder genetisch hebben veranderd, om de muisjes in wording af te helpen van een erfelijke stofwisselingsziekte. Het onderzoek moet het pad effenen voor de toepassing van deze techniek bij mensen. Lees verder

Chinezen repareren puntmutaties in embryocellen

CRISPR/Cas9 aan het werk met DNA

Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)

Terwijl elders op de wereld nog met veel huiver wordt gekeken naar het bewerken van het genoom van (mens)embryo’s,  lijken de Chinezen daar wat minder moeite mee te hebben. Chinese onderzoeker waren de eersten om met behulp van  de, inmiddels onvermijdelijke, CRISPR-techniek om het genoom van apen te veranderen en van, niet-levensvatbare, menselijke embryo’s en ook om genetisch bewerkte cellen in mensen te gebruiken ter bestrijding van kanker. Nu zijn ze ook de eersten om een geavanceerde CRISPR-techniek te gebruiken om puntmutaties te repareren ter grootte van een base (de bouwsteen van DNA en dus de genen) in levensvatbare menselijke embryo’sLees verder