Naar verluidt eerste ‘inwendige’ gentherapie uitgevoerd.

Zinkvingers

Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)

In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder

Onderzoekers fabrieken gele vleugelloze mug met drie ogen

Inwendig te manipuleren muggengenoom bedoeld voor gendruk

Met een gen voor Cas9 en DNA-sequenties voor gids-RNA in hun genoom konden zwarte muggen, onder veel meer, geel en vleugelloos gemaakt worden. Dit alles bedoeld om verspreiding van virusziektes te voorkomen (afb: UCR)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Riverside hebben met behulp van de CRISPR-techniek muggen gefabriekt die in staat zijn het genknipenzym Cas9 te produceren. Dat zou die muggetjes makkelijk genetisch manipuleerbaar maken. Als bewijs van de mogelijkheden van die toestand produceerden de dierenbeulen gele, vleugelloze muggen met drie ogen. De onderzoekers zeggen uit te zijn op het bestrijden van dierplagen met behulp van gendruk. Lees verder

Helpt zika-virus tegen hersenkanker?

Glioombehandeling met zikavirus

Zonder en met (afb: univ. van Washington)

Virussen zijn eng, vinden we, maar begrijp goed dat gentherapie zonder virussen zo niet onmogelijk dan toch een stuk problematischer zou zijn. Onderzoekers gebruiken virussen om in gentherapie allerlei klusjes te laten doen zoals het inbouwen van ‘nieuwe’ genen. Virussen schijnen nog andere onvermoede talenten te hebben. Zo kan een virus dat sedert kort een zekere beruchtheid heeft opgebouwd, het zika-virus, mogelijk iets betekenen bij de bij de bestrijding van een glioblastoom (of glioom), een agressieve vorm van hersenkanker die vrijwel niet te genezen is.
Lees verder

‘Therapeutische darmbacteriën’ helpen ziektes bestrijden

Darmbacterie Escherichia coli (E. coli)

Darmbacterie Escherichia coli (E. coli)

Onderzoekers hebben een manier ontwikkeld om darmbacteriën genetisch zo te veranderen dat ze verbindingen produceren met therapeutische eigenschappen. Zo zou de ‘communicatie’ tussen (veranderde) darmbacteriën en (zieke) cellen kunnen worden gebruikt als nieuwe geneeswijze van stofwisselingsaandoeningen. Lees verder

“Gendruk geen wondermiddel”

Uitleg gendruk

Een insect (of ander dier) met een ‘neutraliseringsgen’ D krijgt nakomelingen (blauw). Met Cas9 wordt corresponderend gen (allel) weggeknipt (2de plaatje) en vervangen door D-gen (3de plaatje) of die vervanging mislukt (4de plaatje; R= weerstand) en einde oefening (afb: Bull JJ, Malik HS (PLOS 2017))

Gendruk (Amerikaans: gene drive) is geen wondermiddel om, bijvoorbeeld, schadelijke insecten te neutraliseren. Bij gendruk is het de bedoeling dat een bepaald ‘neutraliserinsgen’ zich razendsnel in een populatie verspreidt, maar onderzoekers van de Cornell-universiteit vonden bij experimenten met fruitvliegjes dat een klein deel tot een vrij groot deel van de proefpopulaties niet werden getroffen door het ingebrachte ‘neutraliseringsgen’. “Bij zulke hoeveelheden werkt gendruk niet”, zegt onderzoeker Philipp Messer. “Er zal meer onderzoek gedaan moeten worden om gendruk effectief te maken.” Lees verder

CRISPR nu ook voor al uw virus- en bacterieinfecties!

Het Cas13a-eiwit

Het Cas13a-eiwit (afb: Science)

CRISPR/Cas9 is bekend vanwege de grote furore die die techniek heeft gemaakt bij nauwkeurige genoombewerking, maar met die techniek valt meer te doen. Onderzoekers van de Harvard-universiteit en het MIT hebben nu een variant ontwikkeld waarmee snel en goedkoop virus- of bacterieinfecties kunnen worden vastgesteld, waarbij niet DNA maar RNA het ‘doelwit’ is. Lees verder

Wordt CRISPR/Cpf1 de nieuwe CRISPR/Cas9?

Cas9-knipschaar in vergelijking met de Cpf1-knipschaar

Cas9-knipschaar in vergelijking met de Cpf1-knipschaar

Als het om het bewerken van het genoom gaat heeft de CRISPR/Caas9-methode zich inmiddels wel bewezen als betrouwbare genschaar. Het lijkt er op dat er inmiddels een opvolger in de coulissen staat: CRISPR/Cpf1. Cpf1 is veel kleiner dan Cas9 en makkelijker de cel in te loodsen en kan op plaatsen komen waar Cas9 niet kan komen.  Eric Olson en medewerkers van de universiteit van Texas heeft aannemelijk gemaakt dat die techniek effectief is  bij het bestrijden van de ziekte van Duchenne, een erfelijke spieraandoening.  Lees verder

Virus herprogrammeert hersencellen Parksinsonmuisjes

Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine

Hersencellen bij Parkinsonpatiënten produceren veel minder van de signaalstof dopamine (lichtblauw) (afb: Sciencephoto.com)

Het moet niet gekker worden, denk je soms als je over onderzoek leest, maar waarom zou je niet alle bondgenoten gebruiken die je kunt inzetten tegen ziektes? Neem nou virussen. Die micro-organismen, waarvan de geleerden nog niet weten of we die wel tot het ‘leven’ mogen rekenen, hebben we al in dienst genomen om allerlei klusjes te doen, zoals het afleveren van DNA aan cellen, waarom zouden we die niet inzetten tegen ziektes? Die van Parkinson, bijvoorbeeld, om hersencellen om te programmeren tot gezond. Zoiets. Bij muisjes leverde de aanpak resultaat op. Lees verder

Onderzoekers synthetiseren vijf gistchromosomen

Met knip- en plakwerk DNA synthetiseren

Het bouwen van een chromosoom gaat gepaard met veel knip- en plakwerk zoals deze plaatjes duidelijk moeten maken (afb: Science)

Het bouwen van een chromosoom gaat gepaard met veel knip- en plakwerk zoals dit plaatje duidelijk moet maken (afb: Science)
Een internationale onderzoeksgroep heeft vijf chromosomen van bakkersgist helemaal vanaf nul opgebouwd. De dag komt steeds dichter bij dat onderzoekers onderzoekers op de tekentafel ontworpen leven zullen ‘bouwen’. “We doen het vooral omdat we weinig weten hoe cellen in elkaar zitten” zegt geneticus Jef Boeke van de universiteit van New York. Lees verder