Virus met als lading cellen krijgt die in de hersens

Bloed/hersenbarrière

De bloed/hersenbarrière moet het brein beschermen tegen vreemde indringers (afb: WikiMedia Commons)

Het is een beetje raar verhaal en een uiterst kort persbericht dat verwijst naar een artikel in een niet erg beroemd tijdschrift met als kop: Gentherapie voor herstel hersen-bloedvaten. Onderzoekers rond Servio Ramirez van de Templeuniversiteit zouden er in geslaagd zijn met een bepaald adenoachtig virus als ‘postbode’, AAV-PR genoemd, pericyten (cellen in haarvaten) en gladde spiercellen door de bloed/hersenbarrière hebben geloodst. Die methode zou iets kunnen betekenen voor de vele hersenziektes waarbij de bloedvaten in de hersens worden aangetast, is het idee. Lees verder

Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden

CRISPR-complex

Het CRISPR-complex

Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder

Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren

T4-postbode

De nieuwe T4-postbode met een volle ’tas’  (afb: V. Rao et. al)

Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder

Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?

A

Crispr Therapeutics

Schermafdruk Crispr Therapeutics (afb: crisprtx.com)

Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder

Ook RNA-methylering bepaalt expressie van genen, maar hoe?

Eiwitproductie

Via boodschapper-RNA worden stukjes DNA in het ribosoom omgezet in eiwitten (afb.: vib.be)

Ooit ten tijde van het ontrafelen van de opbouw van het menselijk genoom zo’n twintig jaar geleden leefde de gedachte, ook onder wetenschappers, dat we daarmee de ‘handleiding’ van het (menselijk) leven hadden ontcijferd. Niets is minder waar. Genexpressie, welke gen is actief en in welke mate, speelt een wezenlijke rol in het proces dat we leven noemen. Nu hebben onderzoekers rond Chuan He van de universiteit van Chicago wat meer zich gekregen op een van de processen die de genexpressie sturen: de RNA-methylering. Lees verder

Jiankui He is terug op het CRISPR-front (zegt hij)

Jankui He, manipulator van embryogenoom (?)

Jiankui He op genoomcongres in Hongkong

Jiankui He schrikte enkele jaren geleden de wereld op door in Hongkong te melden dat hij het DNA van twee embryo’s had bewerkt om ze ongevoelig voor het hi-virus te maken. Hij werd in de wereld van CRISPR wereldwijd uitgekotst, werd ontslagen bij de universiteit va Shenzhen  en kreeg een gevangenisstraf (in China), maar hij lijkt terug te zijn. Hij zegt met een eigen  bedrijf mensen te willen helpen met erfelijke ziektes. Hij zou genezen zijn van zijn drang om het genoom van embryo’s te ‘repareren’. Lees verder

CRISPR-behandeling voor blindheid werkt voor maar weinigen

Editas

CRISPR-behandeling (afb: Editas)

Wat werd gezien als ‘vulkanische’ ontdekking om met de CRISPR-methode een zeldzame vorm van blindheid te behandelen zal maar weinigen baat geven. Het betrokken bedrijf zoekt partners om de behandeling te vervolmaken, opdat meer blinden er profijt van kunnen trekken. Lees verder

Via truc laat cel eiwitten met genintstructies binnen

RNA-splitsing

RNA-splitsing. De term splitsing (Engels splicing) is afkomstig van het splitsen van touw (om er een stuk aan te breien) (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers hebben een truc bedacht om cellen zover te krijgen dat ze eiwitten met ‘geninstructies’ binnen laten via een normaal, natuurlijk proces. Daardoor maken die cellen eiwitten aan die de cel zelf niet aanmaakt door een genetische afwijking. Daarmee zou een nieuwe methode ontwikkeld zijn om genetische ziektes te lijf te gaan met gentherapieën. De onderzoekers denken dan aan ziektes als Alzheimer, sommige vormen van kanker en blindheid. Lees verder

Erfelijk slechtzienden zien in het donker door gentherapie

Gentherapie Leber-aumorose

De staafjes werkten weer na de gentherapie. Retina is netvlies (afb: Penn)

Gentherapie verbetert nachtzicht bij aangeboren blindheid, staat er in het persbericht, maar dat vind ik een vreemde kop. Blind is blind en blinden zien ook ’s nachts niks dus als iemands nachtzicht verbetert zou dat betekenen dat ie ’s nachts iets zou kunnen zien. Het lijkt dat de opstellers slechtziendheid (eventueel blindheid) bedoelen. Hoe dan ook de gentherapie om het foutieve gen GUCY2D te vervangen resulteerde in de reparatie van de functies van staafjes in het netvlies, zo melden de onderzoekers van de universiteit van Pennsylvania. Lees verder

Gentherapie met succes toegepast bij AADC-deficiëntie

Wuh-Liang Hwu

Wuh-Liang Hwu

In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder