Ook een CRISPR-achtig systeem in eukaryote cellen ontdekt: Fanzor

Fanzorgenschaar

De structuur van de Fanzorgenschaar (afb: Zhanglab/MIT)

Nature heeft een ‘haastuitgave’ doen verschijnen van een artikel over een ‘genschaar’ (een endonuclease) die gevonden is in eukaryote cellen zoals die van schimmels, planten en dieren. Het zogeheten Fanzorsysteem (heeft iets met Fz-eiwitten te maken: frizzled (gekroesd) class receptors) zou niet zo effectief zijn als de bekende CRISPR-genscharen als Cas9 of Cas-12 maar zou nauwkeuriger zijn, dat wil zeggen minder onbedoelde genveranderingen veroorzaken; een groot manco van de CRISPR-methode. Bovendien zou de Fanzorschaar en hulpmiddelen makkelijker af te leveren zijn aan de cellen. Waarom Nature zo’n haast had met publicatie is (mij=as) niet bekend. Lees verder

Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie

Hemoglobine

Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)

Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder

EU wil toelating gentechnisch veranderde planten versoepelen

Momenteel is het gebruik van gentechnisch veranderde planten in de Europese Unie in feite verboden, maar de Europese Commissie zou die ‘ban’ willen versoepelen. Dat leidt negatieve reactie bij milieuactivitsen. De wetenschappelijke raad van de EU heeft aangedrongen op een snelle verandering van de regels voor gengewassen.

Lees verder

Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden

CRISPR-complex

Het CRISPR-complex

Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder

Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren

T4-postbode

De nieuwe T4-postbode met een volle ’tas’  (afb: V. Rao et. al)

Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder

RNA-bewerker ADAR2 wijst afweercellen de onheilsplek

ADAR2

ADAR-2 zet adenosine (A) om in inosine (I) maar stuurt ook afweercellen naar de plek met zuurstoftekort

Een eiwit dat RNA bewerkt, ADAR2, in de endotheelcellen (wandcellen) van bloedvaten wijst afweercellen waar ze moeten zijn om heilzame werking ten toon te spreiden, ontdekten onderzoekers. Dat opent nieuwe wegen naar behandelingen, maar die route zou ook veiliger alternatief kunnen vormen voor genoombewerking met de CRISPR-methode, denken de onderzoekers. Lees verder

Eiwitten in cellen gespoten met bacteriële ‘spuit’

Bacteriële spuit

De bacteriële spuit, door de onderzoekers PVc gedoopt. Aan de rechter kant met de naald(‘spike’) zitten ook de staartvezels (’tail fibres’) De lading (eiwitten e.d.) komen links terecht (afb: F. Zhang et. al)

Vaak worden er lam gemaakte virussen gebruikt om allerlei ‘spullen’ in cellen af te leveren, zoals CRISPR-gereedschap, maar ditmaal leenden de onderzoekers een methode van bacteriën om eiwitten in (menselijke) cellen te spuiten. Daartoe hebben sommige bacteriën en groot molecuul dat fungeert als een soort injectienaald en onmiddellijk hebben onderzoekers het dan weer over een ‘doorbraak’ (van het celmembraan misschien). De ‘spuit’ zou, met enige veranderingen, ook kunnen fungeren om het werk van die lamme virussen over te nemen, denken de onderzoekers.
Lees verder

Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?

A

Crispr Therapeutics

Schermafdruk Crispr Therapeutics (afb: crisprtx.com)

Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder

Voorlopig geen CRISPR-kinderen

Jiankui He

Jiankui He (afb: WikiMedia Commons)

Na de onbekookte ingreep van de Chinese onderzoeker Jiankui He in het genoom van embryo’s om de (toekomstige) kinderen immuun te maken voor het humaan immuundeficiëntievirus (hiv) sprak de wereld daar schande van en sprak af voorlopig niet te gaan ‘rommelen’ aan de genomen van nog niet geboren kinderen (embryo’s, dus). Wetenschappers op dit terrein hebben in Londen op een bijeenkomst over genoombewerking van de mens in het Francis Crickinstituut in Londen afgesproken dat zoiets voorlopig onaanvaardbaar is, met het oog op de grote risico’s van die ingrepen. Lees verder

Bloed/hersenbarrière passeren met nanodeeltjes om CRISPR-tuig af te leveren

bloed/hersenbarrière

Bloed/hersenbarrière (afb: WikiMedia Commons)

Een groot probleem voor artsen om medicamenten of CRISPR-tuig af te leveren in ons brein is de bloed/hersen-barrière die onze hersenen beschermt tegen vreemde indringers. Daar zijn al vele trucs voor bedacht, maar kennelijk voldoen die niet, want nu komen onderzoeksters van de universiteit van Wisconsin met nanodeeltjes die hun last veilig door die barrière zouden kunnen loodsen. Lees verder