Kleinste synthetisch virus voor gentherapieën gemaakt

Synthetisch virus voor gentherapie gemaakt

Het synthetische ‘virus’ zet zichzelf in elkaar (afb: JACS)

Virussen kunnen zichzelf niet reproduceren, maar gebruiken daarvoor het DNA van hun gastheer/-vrouw. Van die eigenschap wordt tegenwoordig handig gebruik gemaakt om een ‘uit de bocht gevolgen’ genoom weer gezond te maken. Vaak worden daarvoor echte virussen aangepast, maar er wordt ook geopereerd met kunstmatige virussen. Nu hebben onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk rond Maxim Ryadnov het kleinste virusachtige ‘organisme’ gesynthetiseerd dat ooit zou zijn gemaakt. Dat zou dat knip- en plakwerk in het DNA-molecuul moeten uitvoeren. Overigens hebben de onderzoekers met de synthese weinig problemen gehad: het namaakvirus zet zichzelf in elkaar.
Het sleutelen aan genen in een bestaand organismen om ziektes te bestrijden of weefsel en/of organen te repareren belooft een grote bijdrage te kunnen leveren. Het pad naar het uiteindelijke doel (gezondheid) is echter kronkelig en moeilijk begaanbaar. Er worden worden al diverse klinische proeven met gentherapie gedaan, maar de echte doorbraak is er zeker nog niet.
CRISPR/Cas9 lijkt op het moment een favoriete techniek om aan genen te sleutelen, maar het inzetten van (kreupel gemaakte) virussen heeft oudere ‘rechten’. Nu hebben de onderzoekers in het VK het kleinste synthetische virus ontworpen dat het feitelijke knip- en plakwerk in het genoom zou moeten doen.
Natuurlijke virussen zijn zeer bedreven in het knip- en plakwerk, bedoeld om zichzelf te reproduceren, maar blijven, ondanks dat ze ‘kreupel’ worden gemaakt, toch een risico inhouden. Vandaar dat er gegokt wordt op synthetische virusachtige ‘organismen’ die het knip- en plakwerk ter hand nemen, zonder het risico dat er iets mis gaat. Die kunstmatige virussen blijken echter ook niet ideaal te zijn voor een gentherapie. Zo zouden ze de neiging hebben samen te klonteren en blijkt het lastig identieke (nep)virusdeeltjes te maken.
Dus hadden Ryadnov c.s. zich voorgenomen die problemen op te lossen.

Peptiden

Om hun ‘virus’ te bouwen gebruikten de onderzoekers korte peptiden (in feite zelf al kleine eiwitten) die tot taak hadden om als gendragers te fungeren. Het mooie van die virusachtige constructie is dat die zichzelf assembleert.
Het nieuwe minivirus blijkt gelijkmatig van vorm te zijn en niet samen te klonteren. Dat deel van de opdracht was dus opgelost. Het bleek ook in celkweken DNA- en RNA-moleculen over te kunnen brengen naar de (menselijke) cellen, zonder dat die daar schade van ondervonden. Afhankelijk van het ingebrachte genetische materiaal bleken de cellen nieuwe eiwitten te gaan produceren of gingen stoppen met de productie van een (celeigen) eiwit, precies de functies waarvoor zo’n namaakvirus is bedoeld. Het echte werk moet natuurlijk nu nog komen.

Bron: Science Daily

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.