CRISPR-methode effectief bij spierziekte in muisjes

Dystrofine

Dystrofine (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit hebben muisjes die een aandoening hadden die leek op de Duchenne-spierdystrofie van die ziekte genezen (?; as) door een enkele CRISPR-behandeling. Daarbij werd defect DNA uit het dystrofine-gen verwijderd. Een jaar na de behandeling (een groot deel van een muizenleventje) bleken de behandelde muisjes nog steeds Duchennevrij ook al waren er afweerreacties en bijkomende, onbedoelde veranderingen aan het DNA ontstaan. Lees verder